España lidera en innovación: inmunoterapia y diagnóstico molecular en cáncer sanguíneo

La leucemia mieloblástica aguda (LMA) en personas mayores ha sido uno de los asuntos destacados en el programa científico del Congreso Nacional de Hematología, Hemoterapia, Trombosis y Hemostasia, #Hemato2024, celebrado en Palma de Mallorca. Durante su charla educacional, Pau Montesinos, del Hospital Universitario La Fe, de Valencia, ha analizado las opciones terapéuticas, presentes y futuras, para este grupo de pacientes, especialmente vulnerables debido a su pronóstico complejo y características genéticas adversas.

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La LMA es un cáncer sanguíneo caracterizado por el crecimiento rápido de células mieloides inmaduras. Es más común en adultos mayores, quienes presentan un mayor riesgo debido a condiciones clínicas pre-existentes y una menor tolerancia a tratamientos intensivos.
 
“Nos hemos centrado en la población de entre 60 y 80 años, que constituye la mayoría de los casos de LMA”, ha afirmado Montesinos, quien señaló que más del 50% de los diagnósticos de esta leucemia ocurren en esta franja de edad. En su exposición, el experto ha abordado las opciones de tratamiento estándar y los avances en abordajes curativos mediante quimioterapia intensiva, combinada con terapias dirigidas y nuevas combinaciones de quimioterápicos.
 
Avances en el tratamiento de la LMA y mejora de resultados en mayores
Según Montesinos, la combinación de quimioterapia intensiva seguida de trasplante hematopoyético (generalmente conocido como trasplante de médula ósea) ofrece una estrategia con potencial curativo. Esta opción ha sido mejorada con la incorporación de terapias dirigidas que permiten personalizar el tratamiento según las características genéticas del paciente. “El desafío principal es mejorar los resultados en pacientes de edad avanzada con tratamientos menos agresivos”, ha destacado Montesinos, subrayando combinaciones de fármacos que han demostrado ser más efectivas en pacientes con perfiles genéticos específicos. Estas alternativas terapéuticas suponen una esperanza para quienes no pueden tolerar terapias intensivas.
 
La práctica clínica real como base en #Hemato2024
Montesinos también ha hecho énfasis en la importancia de los estudios de vida real, que reflejan la efectividad de los tratamientos en contextos clínicos cotidianos. Estos estudios ofrecen una base valiosa para guiar las decisiones terapéuticas en LMA para pacientes mayores, complementando los ensayos clínicos aleatorizados de fase III. “La práctica clínica debe basarse no solo en el conocimiento experimental, sino también en la experiencia acumulada en la práctica real, ya que ambos enfoques son esenciales para definir y mejorar los estándares de tratamiento en esta población”, ha puntualizado.
 
Terapia CAR-T e IA en el tratamiento del mieloma múltiple
El mieloma múltiple (MM) es un cáncer de las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco encargado de producir anticuerpos. La enfermedad provoca la proliferación descontrolada de estas células en la médula ósea, afectando la producción normal de células sanguíneas y causando complicaciones graves en el sistema inmunológico, renal y óseo.
 
Paula Rodríguez Otero, de la Clínica Universidad de Navarra, ha abordado el uso de la terapia CAR-T en el tratamiento del MM, destacando el impacto positivo de esta inmunoterapia en pacientes que han agotado las opciones convencionales. “La terapia CAR-T está logrando altas tasas de respuesta duradera en estos pacientes, lo que además se traduce en una mejora significativa de su calidad de vida”, explica. La experta ha señalado que España cuenta ya con una experiencia clínica considerable en el uso de esta terapia, gracias a su participación en estudios que han llevado a la aprobación de algunos CAR-T. “Sin embargo, el principal reto es la escasa disponibilidad de estas terapias en nuestro medio, por lo que urge aumentar el acceso para que más pacientes puedan beneficiarse”, añade.
 
Complementando esta visión, Valentín Cabañas, del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca, de Murcia, ha coordinado un simposio en el que ha destacado el papel de la inteligencia artificial (IA) en el manejo del MM. “La IA tiene el potencial de optimizar el tratamiento de esta enfermedad al predecir la progresión en fases tempranas y mejorar la estratificación pronóstica”, explica. En su ponencia, Cabañas ha expuesto cómo el análisis de grandes cantidades de datos con IA podría guiar la selección de terapias y reducir eventos adversos, proporcionando una atención más personalizada y efectiva.
 
Linfoma difuso de células B grandes: hacia tratamientos más personalizados
Leyre Bento, del Hospital Universitario Son Espases, de Palma de Mallorca, ha abordado los últimos avances en el tratamiento del linfoma difuso de células B grandes (LDCBG), el linfoma no Hodgkin más frecuente. Este cáncer agresivo de células inmunitarias requiere un enfoque preciso en función de su perfil molecular. “Identificar las alteraciones moleculares en este linfoma permite un enfoque más personalizado, optimizando las estrategias de tratamiento ya desde la primera línea”, explica Bento. Además, la experta ha destacado cómo la introducción de terapias avanzadas como las células CAR-T o los anticuerpos biespecíficos, ha mejorado significativamente las tasas de respuesta y supervivencia en pacientes que no responden a los tratamientos convencionales.
 
Estudios moleculares en neoplasias mieloproliferativas crónicas
Beatriz Bellosillo, del Hospital del Mar/Parc de Salut Mar, ha destacado en su intervención la necesidad de realizar estudios moleculares en el diagnóstico y seguimiento de las neoplasias mieloproliferativas crónicas (NMP). Este grupo de trastornos sanguíneos incluye enfermedades como la policitemia vera, la trombocitemia esencial o la mielofibrosis, caracterizadas por la producción anormal de células sanguíneas debido a mutaciones genéticas. Según Bellosillo, estas alteraciones moleculares en genes como JAK2, CALR y MPL, son esenciales para el diagnóstico y el pronóstico de la enfermedad, especialmente en el manejo de pacientes con mielofibrosis, una de las NMP más complejas. “La integración de todos los datos moleculares con los hallazgos citológicos y citogenéticos es crucial para el correcto diagnóstico y seguimiento, y es recomendable que esta interpretación se realice en comités multidisciplinares”, ha añadido la experta.
 
Síndromes de disfunción endotelial en trasplante hematopoyético
En la XXXVI Lección Conmemorativa Antonio Raichs, Enric Carreras, de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia, ha analizado el impacto de la disfunción endotelial en las complicaciones tempranas tras trasplante hematopoyético. Estas disfunciones, aunque infrecuentes, tienen un alto impacto en la morbi-mortalidad de los pacientes trasplantados. “Es fundamental identificarlas de manera temprana y desarrollar tratamientos que mejoren los resultados post-trasplante”, explica Carreras, destacando la necesidad de biomarcadores que permitan una detección precoz y tratamientos efectivos para esta condición.

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